Chuyện gì đã xảy ra?

Vào tháng 1/2026, một nhóm nhà khoa học tại Trung tâm Nghiên cứu Ung thư Quốc gia Tây Ban Nha (CNIO) do nhà hóa sinh Mariano Barbacid dẫn đầu đã công bố kết quả nghiên cứu gây chú ý trong cộng đồng y học toàn cầu.

Trong bài báo đăng trên tạp chí Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS), nhóm mô tả một phương pháp trị liệu mới kết hợp ba tác động khác nhau, khiến khối u ung thư tụy biến mất hoàn toàn trong các mô hình chuột thí nghiệm, và trong hơn 200 ngày sau đó, không có hiện tượng tái phát được ghi nhận.

Trong nghiên cứu này, các nhà khoa học tấn công khối u theo ba hướng cùng lúc. Thứ nhất, họ ức chế gene KRAS – động cơ chính thúc đẩy ung thư phát triển. Thứ hai, họ chặn EGFR, con đường tín hiệu mà tế bào ung thư thường dùng để né tránh khi bị điều trị. Thứ ba, họ phá vỡ STAT3, một cơ chế giúp tế bào chịu đựng stress và sống sót. Chiến lược “ba mũi tấn công” này nhằm ngăn khối u kịp hình thành khả năng kháng thuốc, vốn là lý do khiến nhiều liệu pháp trước đây thất bại.

Các nhà nghiên cứu xem đây là một bước tiến quan trọng trong nghiên cứu ung thư tụy - loại ung thư có tiên lượng rất xấu và tỷ lệ sống sau 5 năm ở mức thấp. Tuy vậy, nhóm nhà khoa học cũng lưu ý kết quả hiện mới dừng ở mô hình động vật, và vẫn cần thêm nhiều nghiên cứu trước khi có thể thử nghiệm trên người.

Vì sao ung thư tụy khó điều trị?

Ung thư tụy, nhất là dạng phổ biến pancreatic ductal adenocarcinoma (PDAC), từ lâu nằm trong nhóm ung thư có tiên lượng xấu nhất. Bệnh thường tiến triển âm thầm, triệu chứng mơ hồ, khiến phần lớn ca bệnh chỉ được phát hiện ở giai đoạn muộn khi cơ hội can thiệp hiệu quả đã giảm đáng kể.

Thách thức lớn hơn nằm ở sinh học của khối u. Tế bào ung thư tụy có khả năng nhanh chóng thích nghi khi một con đường tín hiệu bị thuốc chặn lại. Chúng có thể kích hoạt các cơ chế thay thế để tiếp tục tồn tại, phát triển và cuối cùng trở nên kháng trị. Chính đặc điểm này khiến nhiều liệu pháp nhắm trúng đích đơn lẻ chỉ hiệu quả trong thời gian ngắn trước khi mất tác dụng.

Khi khối u tụy hình thành, nó thường được bao quanh bởi lớp mô sợi rất dày và cứng (stroma), làm hạn chế khả năng thâm nhập của thuốc và hệ miễn dịch vào bên trong. Đặc điểm này khiến các hóa chất trị ung thư như hóa trị hoặc một số liệu pháp nhắm trúng đích khó tiếp cận tế bào ung thư một cách hiệu quả.

Thêm vào đó, ung thư tụy có xu hướng trở nên kháng với các phương pháp điều trị theo thời gian. Tế bào ung thư có thể thay đổi để lẩn tránh tác động của thuốc, hoặc các biến thể trong chính khối u khiến một phần tế bào chịu trị liệu trong khi phần khác còn sống sót và tiếp tục nhân lên. Điều này là một trong các lý do vì sao nhiều phác đồ ban đầu có tác dụng nhưng về sau lại thất bại.

Phương pháp trị liệu mới tiếp cận vấn đề thế nào?

Chiến lược của các nhà khoa học là thay vì tập trung vào một con đường duy nhất, họ đồng thời can thiệp ba cơ chế giúp tế bào ung thư tồn tại: ức chế gene sinh ung thư KRAS, chặn EGFR và làm thoái hóa protein STAT3.

Cách tiếp cận này mang lại hai ưu điểm lớn:

• Ngăn tế bào ung thư “đổi hướng” để kháng trị bằng việc khóa nhiều cửa sống cùng lúc, thay vì đợi chúng tìm lối thoát.
• Giảm khả năng khối u phục hồi sau khi kết thúc điều trị, điều được nhóm nghiên cứu quan sát thấy trong hơn 200 ngày theo dõi sau điều trị ở chuột.

Điều này không chỉ mang tính bước ngoặt trong thử nghiệm tiền lâm sàng, mà còn đặt nền móng cho cách nghĩ mới về điều trị ung thư tuyến tụy. Thay vì nhắm một mục tiêu, cần phối hợp nhiều tác động đồng thời để “cắt đứt đường sống” của tế bào ung thư.

Những bước cần thiết trước khi thử nghiệm trên người

Mặc dù kết quả trên chuột rất ấn tượng, nghiên cứu này chưa đủ để khẳng định phương pháp trị liệu này sẽ hiệu quả ở người. Phản ứng của chuột và con người đối với thuốc có thể khác nhau đáng kể, và những gì hoạt động trong phòng thí nghiệm không phải lúc nào cũng tái lập được trong thử nghiệm lâm sàng. Hơn nữa, độ an toàn, liều lượng và những tác động ngoài ý muốn cần được đánh giá cẩn trọng.

Nhóm nhà khoa học cũng nhấn mạnh rằng nhóm của họ chưa thể tiến hành thử nghiệm trên người ngay lập tức, và cần thêm nhiều bước nghiên cứu trước đó. Những bước tiếp theo sẽ là thử nghiệm an toàn và hiệu quả trên mô hình phức tạp hơn, rồi tới thử nghiệm giai đoạn đầu trên người nếu mọi thứ thuận lợi.

Năm 2022, theo Tổ chức Ung thư toàn cầu (GLOBOCAN), Việt Nam ghi nhận hơn 1.250 người mắc mới ung thư tụy và 1.220 người chết vì bệnh này, cho thấy số ca mắc mới và số ca tử vong tương đương nhau.

Trong bối cảnh ung thư tuyến tụy hiện vẫn là một trong những căn bệnh có tỷ lệ sống sót thấp nhất, bất kỳ hướng tiếp cận mới nào chứng minh được khả năng vượt qua kháng trị đều được xem là dấu hiệu tiến triển quan trọng. Nhưng đối với rất nhiều bệnh nhân, đây vẫn là một chặng đường dài để từ hy vọng trong phòng thí nghiệm đến liệu pháp điều trị chuẩn.